Compassionate use kommer i to former. Vi kan snakke om «compassionate
use programmer» (CUP) og «compassionate use, named patient» (godkjenningsfritak).
CUP godkjennes av Statens legemiddelverk etter søknad fra firmaene, mens
godkjenningsfritak søkes om av forskriver, som regel til enkeltpasienter. Legemiddelindustrien
har ordninger de omtaler som «early access programme», «managed access
programme» og «named patient programme». Ved godkjenningsfritak kreves det ikke
systematisk innhenting av data om virkninger og bivirkninger.
I 2018 kom det nye
retningslinjer for bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse.
Tidligere måtte sykehusene betale maksimalpris fra det ble gitt
markedsføringstillatelse (MT) frem til det eventuelt ble besluttet at
legemiddelet ble innført. Den gamle ordningen påførte sykehusene uforutsigbare
utgifter til legemidler som ikke nødvendigvis var kostnadseffektive. Industriens
insentiver til å fremskaffe dokumentasjon og myndighetenes forhandlingsposisjon
ble svekket.
LMI kritiserer gjeldende retningslinjer og prøver i sin kronikk
i Dagens Medisin å gi et inntrykk av at compassionate use i stor grad
handler om oppfølging av pasienter etter kliniske studier og forskning. Praksis
viser noe helt annet. Det er flere eksempler på at compassionate use er brukt som
en form for prelansering, hvor pasienter startet med legemiddelet like før markedsføringstillatelse
ble gitt og betalingsplikten for sykehusene inntraff. Det er dette retningslinjene
vil forhindre. Vi har vanskelig for å se at retningslinjene i seg selv vil
hindre kliniske studier i Norge.
Betalingsvilligheten er høy for gode og virkningsfulle legemidler. Derfor
er risikoen for firmaene ved å inngå avtale i henhold til retningslinjene liten
for legemidler med godt dokumentert nytte og med en realistisk pris. De som
løper en «risiko», og som følgelig ikke ønsker å inngå en standardavtalen, vil
være produsenter som kanskje ikke forventer en positiv beslutning om innføring.
Det kan være at dokumentasjonen er for dårlig eller at det ikke er et rimelig
forhold mellom pris og nytte.
Antall pasienter i compassionate use ordninger er ikke «ubegrenset»,
slik det hevdes. De medisinske inklusjonskriteriene avtales mellom partene og
inngår i standardavtalen. Hvor bredt eller smalt kriteriene defineres er i høy
grad opp til produsenten, men betingelsen er at når inklusjonskriteriene er
avtalt så skal tilbudet om compassionate use gjelde alle pasientene som
oppfyller kriteriene – dette for å ivareta hensynet til likebehandling.
For industrien kan det være store fordeler med å inngå
standardavtaler, med basis i gjeldende retningslinjer. Man oppnår at pasienter tar
i bruk legemiddelet, det høstes erfaringen med bruken, og fra det tidspunktet
legemiddelet er kostnadseffektivt og innføres, finansieres all bruk av
helseforetakene. Det er compassionate use på rett spor!