Compassionate use kommer i to former. Vi kan snakke om «compassionate use programmer» (CUP) og «compassionate use, named patient» (godkjenningsfritak). CUP godkjennes av Statens legemiddelverk etter søknad fra firmaene, mens godkjenningsfritak søkes om av forskriver, som regel til enkeltpasienter. Legemiddelindustrien har ordninger de omtaler som «early access programme», «managed access programme» og «named patient programme». Ved godkjenningsfritak kreves det ikke systematisk innhenting av data om virkninger og bivirkninger.

I 2018 kom det nye retningslinjer for bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse. Tidligere måtte sykehusene betale maksimalpris fra det ble gitt markedsføringstillatelse (MT) frem til det eventuelt ble besluttet at legemiddelet ble innført. Den gamle ordningen påførte sykehusene uforutsigbare utgifter til legemidler som ikke nødvendigvis var kostnadseffektive. Industriens insentiver til å fremskaffe dokumentasjon og myndighetenes forhandlingsposisjon ble svekket.

LMI kritiserer gjeldende retningslinjer og prøver i sin kronikk i Dagens Medisin å gi et inntrykk av at compassionate use i stor grad handler om oppfølging av pasienter etter kliniske studier og forskning. Praksis viser noe helt annet. Det er flere eksempler på at compassionate use er brukt som en form for prelansering, hvor pasienter startet med legemiddelet like før markedsføringstillatelse ble gitt og betalingsplikten for sykehusene inntraff. Det er dette retningslinjene vil forhindre. Vi har vanskelig for å se at retningslinjene i seg selv vil hindre kliniske studier i Norge.

Betalingsvilligheten er høy for gode og virkningsfulle legemidler. Derfor er risikoen for firmaene ved å inngå avtale i henhold til retningslinjene liten for legemidler med godt dokumentert nytte og med en realistisk pris. De som løper en «risiko», og som følgelig ikke ønsker å inngå en standardavtalen, vil være produsenter som kanskje ikke forventer en positiv beslutning om innføring. Det kan være at dokumentasjonen er for dårlig eller at det ikke er et rimelig forhold mellom pris og nytte.

Antall pasienter i compassionate use ordninger er ikke «ubegrenset», slik det hevdes. De medisinske inklusjonskriteriene avtales mellom partene og inngår i standardavtalen. Hvor bredt eller smalt kriteriene defineres er i høy grad opp til produsenten, men betingelsen er at når inklusjonskriteriene er avtalt så skal tilbudet om compassionate use gjelde alle pasientene som oppfyller kriteriene – dette for å ivareta hensynet til likebehandling.

For industrien kan det være store fordeler med å inngå standardavtaler, med basis i gjeldende retningslinjer. Man oppnår at pasienter tar i bruk legemiddelet, det høstes erfaringen med bruken, og fra det tidspunktet legemiddelet er kostnadseffektivt og innføres, finansieres all bruk av helseforetakene. Det er compassionate use på rett spor!